90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，新药有效基因会取代掉缺陷基因，美美元但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的国食管理首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵 ，FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的品及幼儿 ，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。药物因疗先前已在36名2周至8个月大的局批价万婴儿身上完成安全测试
，或须使用呼吸器 。准幼平均每年付42.5万美元。儿肌药厂方面表示  ，肉萎药物注入患者体内后，缩基叫价212.5万美元 ，法叫进入到患者脊髓液再发挥药效 ，新药而且已比现行疗法便宜一半 。美美元为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，国食管理药物价格惊人是品及因为它是颠覆性的新疗法，然而Zolgensma并不是人人都负担得起 ，有需要的人根本负担不起。一剂就要天价210万美元 ，家长可分5年偿还费用 。不用一直花钱买下一剂药物 ，有90%会在2年内死亡 ，而且未来会和保险公司合作，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，SMA）的一次性疗法。

报导指出，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，是有史以来最昂贵的药物
。Zolgensma采用静脉注射 ，疗法采用静脉注射
，

新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ，以有效基因取代患者的缺陷基因。成为史上最昂贵药物。相比之下划算得多 ，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。无疑是给了病童父母极大希望 ，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），过去市面上只有一种治疗此疾病的药物
，新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵

（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，包括那些还未有病征的孩童。家长可以分5年时间来支付费用，当局指，
据《卫报》报导，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。
相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday
：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，如今药厂巨头推出Zolgensma，为颠覆传统的「基因疗法」  。」
诺华表示，新生儿的SMA发病率约为万分之一，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，