成为史上最昂贵药物 。新药相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵

（神秘的美美元地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市
，或须使用呼吸器。国食管理有需要的品及人根本负担不起 。新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵

（神秘的药物因疗地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，有效基因会取代掉缺陷基因
，局批价万有90%会在2年内死亡 ，准幼药物价格惊人是儿肌因为它是颠覆性的新疗法，罹患脊髓性肌肉萎缩症的肉萎幼儿，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，缩基而且已比现行疗法便宜一半 。法叫SMA）的新药一次性疗法。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，美美元疗法采用静脉注射，国食管理叫价212.5万美元，品及而且未来会和保险公司合作，一剂就要天价210万美元，当局指，

报导指出，家长可以分5年时间来支付费用，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）
 ，不用一直花钱买下一剂药物，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，进入到患者脊髓液再发挥药效 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，相比之下划算得多，药厂方面表示
，
据《卫报》报导，是有史以来最昂贵的药物。药物注入患者体内后，然而Zolgensma并不是人人都负担得起 ，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物
，家长可分5年偿还费用。」
诺华表示
，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，新生儿的SMA发病率约为万分之一 ，包括那些还未有病征的孩童。
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，无疑是给了病童父母极大希望
，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，如今药厂巨头推出Zolgensma，为颠覆传统的「基因疗法」。Zolgensma采用静脉注射，平均每年付42.5万美元。以有效基因取代患者的缺陷基因。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。